Un mesaj de speranță prin intermediul unui nou tratament pentru cancerele de sânge incurabile.
Un nou tratament revoluționar, bazat pe o tehnologie numită „editare de bază”, promite un leac sau cel puțin un tratament serios pentru cancerele de sânge agresive și incurabile, deschizând o nouă cale în oncologie.
Metoda se bazează pe editarea precisă a ADN-ului din leucocitele albe, transformându-le într-un „medicament viu” capabil să vizeze și să distrugă celulele canceroase.
Primul copil care a primit tratamentul a rămas nevătămat și își dorește acum o carieră în cercetarea cancerului. Între timp, alți opt copii și doi adulți cu leucemie limfoblastică acută cu celule T au fost tratați, aproape două treimi (64%) dintre pacienți fiind în remisie. Celulele T acționează în mod normal ca „gardieni” ai organismului – căutând și distrugând amenințările – dar în această formă de leucemie, acestea se înmulțesc necontrolat.
Participanții la studiu fuseseră deja supuși chimioterapiei și unui transplant de măduvă osoasă, fără succes, iar acest tratament experimental era ultima lor speranță.
„Chiar am crezut că voi muri și că nu voi mai putea crește și face tot ce are dreptul orice copil”, a declarat pentru BBC Alyssa Tapley, în vârstă de 16 ani, prima pacientă din lume care a fost supusă tratamentului la Spitalul Great Ormond Street.
Tratamentul revoluționar pe care l-a primit acum trei ani a implicat distrugerea vechiului sistem imunitar și dezvoltarea unuia nou. Fata a petrecut patru luni în spital și nu a putut să-și vadă fratele de teama de a transmite o infecție. Cu toate acestea, astăzi cancerul ei este nedetectabil și pur și simplu face controale anuale.
Astăzi, Alyssa se pregătește pentru examene și își planifică viitorul.
„Mă gândesc să studiez științe biomedicale și, sper, într-o zi să mă implic în cercetarea afecțiunilor maligne hematologice”, a spus el.
Cum funcționează tehnologia de procesare a bazei.
Echipa de la University College London (UCL) și Great Ormond Street Hospital a folosit o tehnologie numită editare a bazelor. Bazele sunt „limbajul vieții”. Cele patru tipuri de baze din ADN – adenina (A), citozina (C), guanina (G) și timina (T) – sunt elementele constitutive ale codului nostru genetic. Așa cum literele formează cuvinte, miliarde de baze scriu manualul de instrucțiuni al corpurilor noastre.
Editarea bazelor de date permite oamenilor de știință să vizeze o secțiune specifică a codului genetic și să modifice structura moleculară a unei singure baze, schimbând-o într-un tip diferit și, practic, rescriind instrucțiunile genetice. Cercetătorii au dorit să valorifice puterea naturală a celulelor T sănătoase pentru a identifica și distruge amenințările și să o îndrepte împotriva leucemiei limfoblastice acute cu celule T. Aceasta a fost o întreprindere extrem de complexă, deoarece au trebuit să modifice celulele T sănătoase astfel încât să le distrugă doar pe cele canceroase, dar nu și pe ele însele.
Cele patru etape ale modificării genetice
Au început cu celule T sănătoase de la un donator și le-au modificat în patru etape:
• Primul tratament: Au dezactivat mecanismul de direcționare a celulelor T, astfel încât acestea să nu atace corpul pacientului.
• Al doilea tratament: Au îndepărtat markerul chimic CD7, care este prezent pe toate celulele T. Îndepărtarea acestuia a fost esențială pentru a preveni autodistrugerea celulelor T.
• Al treilea tratament: Au creat o „mantie a invizibilității” astfel încât celulele terapeutice să nu fie distruse de o chimioterapie specifică.
• Modificare finală: Au instruit celulele T să vizeze orice purtând markerul CD7.
Așadar, celulele T modificate distrug toate celelalte celule T – canceroase sau sănătoase – dar nu se atacă între ele. Tratamentul este injectat pacienților și, dacă cancerul devine nedetectabil în termen de patru săptămâni, urmează un transplant de măduvă osoasă pentru a reconstrui sistemul imunitar.
„Acum câțiva ani, acest lucru ar fi fost considerat science fiction”, a declarat profesorul Wasim Kassim de la UCL și Great Ormond Street.
„În esență, trebuie să demontăm întregul sistem imunitar. Este un tratament profund, extrem de intensiv – foarte solicitant pentru pacienți – dar atunci când funcționează, rezultatele sunt impresionante”, a adăugat el.
Sursă: BBC
